Nanismo. Novas esperanças de tratamento
Uma molécula testada por um laboratório norte-americano permitiu que crianças crescessem mais rápido apesar de sua doença
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Por Pauline Fréour - Le Figaro
Uma altura muito abaixo da média (1,31 m para os homens, 1,24 m para as mulheres), pernas curtas, um tronco comprido e estreito, uma cabeça grande com testa protuberante. Estas são as características físicas da acondroplasia, a forma mais comum de nanismo. Ela é bem conhecida, já que frequente: afeta uma criança em cada 25 mil nascimentos.
Não existe hoje no mercado nenhum tratamento. A única opção, às vezes considerada, para essas pessoas ganharem tamanho é uma cirurgia de aumento do comprimento das pernas, mas trata-se de um processo demorado e doloroso. É por isso que esse tipo de intervenção é praticado muito raramente. Mas a descoberta, há cerca de vinte anos, da mutação genética responsável por esta forma de nanismo, abriu o caminho para pesquisas de medicamentos que vêm dando resultados bastante animadores em seres humanos.
Dose máxima
A molécula testada, o Vosoritide, foi desenvolvida pela empresa norte-americana Biomarin. Ela foi administrada em 26 crianças com idades entre 5 a 14 anos, em quatro países. Dois desses pacientes são acompanhados, na França, pela professora Valéria Cormier-Daire, do centro de referência das doenças ósseas constitutivas do Institut Imagine, no hospital Necker em Paris. Segundo os resultados publicados por Biomarin, em um comunicado de imprensa, por ocasião de um congresso médico internacional nos Estados-Unidos, o tratamento por injeção diária promoveu, em dez crianças tratadas com doses mais fortes, um aumento de crescimento de 50% em comparação aos seis meses anteriores ao tratamento.
“A curva de crescimento dessas crianças foi totalmente modificada”, conta com satisfação Laurence Legeai-Mallet, diretora de pesquisas (Inserm), que supervisionou os testes pré-clínicos sobre o Vosoritide na França e é co-descobridora do gene defeituoso FGFR3. “É a primeira vez que mostramos que é possível fazer algo por eles”, diz ela, mas demonstra prudência: “Seis meses é pouco tempo”. O estudo não diz ainda se as anomalias da morfologia facial poderão ser corrigidas.
Com base nestes resultados promissores, o laboratório prolongou os testes por dezoito meses. “Saberemos se o ganho pode ser mantido ao longo do tempo e se essas crianças poderão esperar ganhar entre 15 e 30 centímetros no total”. Desta vez, todas as crianças do grupo receberão a dose máxima para a qual os efeitos foram observados. O Vosoritide permite a atenuação da atividade de um receptor celular, cuja função natural é restringir o crescimento ósseo. Nas pessoas com acondroplasia, esse receptor é hiperativo, um pouco como andar com o freio de mão puxado.
O tratamento foi bem tolerado, relata a Biomarin, citando, dentre os efeitos colaterais, dores de cabeça, dores nas costas, tosse, reações cutâneas no local de aplicação da injeção, sendo o mais preocupante a queda de pressão, porém sem gravidade. Já que se trata de um acelerador de crescimento, o tratamento é destinado a crianças que não atingiram a puberdade. Infelizmente, uma vez na idade adulta, o medicamento não poderá mais corrigir a falta de crescimento.
Resultados animadores
“Esses resultados são muito animadores, mas eles ainda devem ser comprovados e serem objeto de uma publicação rigorosa em uma revista científica especializada”, considera o Prof. William Horton, especialista em acondroplasia na Oregon Health and Science University, nos Estados Unidos. Em uma análise das cinco abordagens terapêuticas diferentes contra essa doença seguidas a nível mundial, publicada em outubro na Human Molecular Genetics, ele observou que o Vosoritide é o único medicamento a ter alcançado a etapa dos testes clínicos. Outras moléculas, das quais algumas já são conhecidas e empregadas há vários anos em outras patologias (estatinas, anti-histamínico meclozina) têm demonstrado eficácia, mas por enquanto, somente em camundongos.
Os resultados da segunda parte do teste deverão ser acompanhados com interesse. William Horton, que foi consultor da Biomarin, aponta para as questões sem resposta: “Será que o crescimento será sustentado por tempo suficiente para permitir que as crianças tratadas possam atingir um tamanho normal? Esta terapia relativamente longa terá efeitos colaterais a longo prazo?” Só o tempo poderá responder.
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